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Strategia di Ricerca e Sviluppo

"La strategia di R&S è il fondamento per un futuro di successo. Definisce la modalità attraverso la quale progettiamo e facciamo progredire le terapie innovative che pazienti e pagatori si troveranno a valutare. Amgen dà priorità ai target e alle tecnologie più promettenti lasciandosi ispirare dai progressi della biologia. Oggi è possibile definire con precisione le radici molecolari della malattia, e nessuna azienda è posizionata meglio di Amgen per individuare le opportunità che ne risultano."

Sean Harper
EVP, Research and Development
Sean Harper
Sean E. Harper
Executive Vice President,
Research and Development

Attraverso la R&S Amgen si impegna a migliorare e prolungare la vita dei pazienti affetti da gravi patologie. Per portare avanti questa missione, abbiamo costruito un’organizzazione che si distingue per scienziati di primo livello, con un talento particolare nell’applicazione di nuovi approcci al trattamento delle malattie.

Questa strategia si compone di sei elementi principali:

La ridefinizione dei principi guida nella R&S:

  • Concentriamo i nostri sforzi su farmaci innovativi che rispondano ai bisogni clinici non soddisfatti di pazienti affetti da patologie gravi.
  • Ricerchiamo target validati nell’uomo.
  • Manteniamo il più ampio ventaglio di molecole, particolarmente biologiche, con diversi meccanismi d’azione.
  • Perseguiamo l’efficienza operativa e il ritorno sugli investimenti.
  • Cerchiamo la collaborazione di innovatori anche al di fuori dei nostri laboratori.
  • Dimostriamo il valore dei nostri farmaci.
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Amgen aspira a essere la migliore azienda per lo sviluppo di farmaci a uso umano. Questo obiettivo può essere raggiunto solo partendo dalla costruzione della migliore Azienda al mondo in R&S. I nostri principi guida sono ispirati a tale scopo e progettati per rinforzare le nostre priorità strategiche.

Concentriamo i nostri sforzi su farmaci innovativi che rispondano ai bisogni clinici non soddisfatti di pazienti affetti da patologie gravi. Se da una parte perseguiamo sempre nuove opportunità e affrontiamo tante sfide, dall’altra conserviamo intatto il nostro impegno volto a migliorare e ad allungare la vita dei pazienti affetti da malattie gravi.

Ricerchiamo target validati nell’uomo. La scienza è alle soglie di una vera e propria rivoluzione: la genetica delle popolazioni aiuterà a individuare nuovi bersagli che sono all’origine di molte patologie nell’uomo. Grazie a questo approccio saremo in grado di garantire un più alto tasso di successo clinico, ridurre i tempi di sviluppo e conseguentemente il costo dei farmaci.

Manteniamo il più ampio ventaglio di molecole, particolarmente biologiche, con un diversificato meccanismo d’azione. Nel farci guidare dalla biologia in fase di sviluppo di un farmaco, riusciamo sempre a selezionare le strutture molecolari o le piattaforme più appropriate per colpire i bersagli terapeutici. La nostra forza risiede proprio nella comprensione dei meccanismi biologici e in questo modo riusciamo a mantenere il più ampio ventaglio di molecole, incluse quelle di sintesi, per avere a disposizione lo strumento migliore per ogni target.

Perseguiamo l’efficienza operativa e il ritorno sugli investimenti. Per massimizzare il valore degli investimenti di Amgen in R&S, è importante concentrare le risorse su quei programmi che offrono le maggiori probabilità di successo. Gli asset con priorità bassa vengono valorizzati attraverso le partnership o gli accordi di outlicensing. L’Azienda si impegna a fondo per identificare le efficienze operative, ad esempio riducendo i tempi di ciclo, cercando di snellire gli studi clinici o controllandoli centralmente.

Collaborazione con gli innovatori. Amgen, persegue l’innovazione ovunque essa si trovi. Circa metà delle molecole in stadio avanzato della pipeline nasce da collaborazioni o acquisizioni. Apprezziamo questa sinergia perchè solo mantenendo alto il livello delle competenze interne siamo in grado di identificare le scoperte più promettenti al di fuori dei laboratori aziendali.

Dimostriamo il valore dei nostri farmaci. I pazienti non beneficiano di farmaci ai quali non possono accedere. Sempre più l’accesso dipende dalla capacità di soddisfare gli standard in continua evoluzione stabiliti da enti regolatori e pagatori. Ecco perché ci impegniamo costantemente per offrire solo farmaci efficaci che rappresentino un reale progresso terapeutico e siano, allo stesso tempo, sostenibili per la società.

La garanzia di investimenti basati su una scienza all’avanguardia grazie a:

  • un approccio selettivo che accelera i programmi ad alto potenziale basati su bersagli validati nell’uomo.
  • accordi di partnership o outlicence per gli asset con priorità più bassa.
  • integrazione delle capacità e dei programmi di Amgen con l’acquisizione di innovazione dall’esterno.
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Molte aziende del settore hanno preferito una strategia nota come “Shots on Goal”, dove lo scopo è massimizzare il numero di molecole in pipeline per aumentare le probabilità di successo. Questo approccio è pensato per colmare le lacune di una conoscenza ancora limitata della biologia umana, ma in pratica porta a costi più alti e a una più bassa produttività.

La strategia di Amgen punta, invece, all’identificazione delle molecole più promettenti accelerandone i programmi di sviluppo. Tale approccio viene definito “Pick the Winner”, in pratica viene data priorità a progetti basati su bersagli validati, soprattutto attraverso ricerche genetiche che, di fatto, dimostrano la chiara influenza che un determinato target ha sul rischio di sviluppare una malattia. Per esempio, alcuni nostri studi genetici hanno scoperto il legame tra la proteina PCSK9 e l’omeostasi del colesterolo, o ancora, il ruolo della sclerostina nel regolamento della crescita ossea. DeCODE Genetics, una sussidiaria di Amgen, ha consentito all'Azienda di essere oggi alla guida della nascente rivoluzione della scoperta dei bersagli genetici.

Questa strategia non garantisce il successo di ogni programma, ma sicuramente aumenterà il numero complessivo di studi clinici con esito positivo.

Nel momento in cui il numero di programmi attivi supera quelli che, con le nostre risorse, siamo in grado di dispensare ai pazienti, avviamo partnership e collaborazioni. Gli accordi che ne risultano forniscono fondi che possono essere utilizzati a supporto delle priorità in pipeline. Tutto ciò va a beneficio dei pazienti perché assicura lo sviluppo di un maggior numero di potenziali farmaci.

A questo si aggiunge l’attività di ricerca di innovazione all’esterno, al fine di integrare le competenze e i programmi interni all’Azienda. Ne sono esempi l’acquisizione di deCODE Genetics, Micromet, KAI Pharmaceuticals e Onyx Pharmaceuticals.

La concentrazione degli sforzi in fase di ricerca:

  • Poniamo la massima attenzione agli effetti su larga scala, particolarmente nelle patologie gravi.
  • Sfruttiamo appieno le nostre profonde conoscenze della genetica umana, delle nuove entità biologiche e dell’ingeneria delle proteine.
  • Facciamo leva sulle piattaforme tecnologiche per costruire una solida pipeline in immuno-oncologia.
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In un periodo in cui le svolte tecnologiche stanno rivoluzionando i modi attraverso i quali vengono scoperti i farmaci, la strategia di Amgen mira a sfruttare pienamente le opportunità emergenti. Nella scoperta basata sulla genetica e sulle nuove piattaforme terapeutiche, ci concentriamo su quelle malattie in cui la nostra scienza sostiene il potenziale per importanti progressi.

Negli ultimi anni, il sequenziamento del DNA ad altissima precisione ha accelerato la ricerca di varianti genetiche che sono strettamente legate al rischio di malattia. Grazie all'acquisizione di deCODE Genetics, Amgen sta portando avanti una promettente pipeline di molecole allo stadio iniziale, basate su geni appena scoperti dal potenziale eccezionale. Questa strategia poggia su una comprovata esperienza che ci ha consentito di trasformare un’intuizione genetica in una nuova terapia. Infatti, ben sette farmaci oggi in commercio possono essere fatti risalire a geni clonati per la prima volta nei laboratori Amgen.

Forte delle sue conoscenze di biologia e ingegneria delle proteine, Amgen può dedicarsi con successo all’individuazione di nuovi target genetici. A volte i meccanismi alla base di una determinata patologia possono essere di difficile decodificazione e rappresentare una sfida per la farmacologia tradizionale. Per inibire bersagli tanto impegnativi è necessario comprendere la complessa biologia prima di scegliere la migliore tipologia di farmaco dal nostro armamentario terapeutico o identificare una nuova modalità di produzione.

Per perfezionare farmaci oncologici in grado di attivare le difese immunitarie, Amgen ha creato una struttura dedicata, nata dalla fusione tra il gruppo di Discovery Research in oncologia e quello di Infiammazione. Questa unione ha lo scopo di trarre pieno vantaggio dalle piattaforme Amgen per l’immuno-oncologia, compresi il nuovo anticorpo bispecifico (BiTE®), che agisce sulle cellule T e la prima immunoterapia oncolitica.

In tutti i programmi di Discovery Research, l’Azienda si è posta i più ambiziosi obiettivi di innovazione per le proprie molecole. Vogliamo fornire nuovi trattamenti che offrano benefici chiari ed effetti estesi, come la sopravvivenza a lungo termine nel cancro, la prevenzione delle emicranie o degli attachi di asma gravi.

Il perseguimento di un approccio in cui la biologia è al primo posto nella scelta del bersaglio e degli strumenti più appropriati:

  • La prima cosa che prendiamo in considerazione è il meccanismo fisiopatologico alla base della malattia, in un secondo momento selezioniamo il miglior approccio terapeutico.
  • Consolidiamo una piattaforma integrata in grado di raggruppare molecole di piccole, medie e grandi dimensioni.
  • Questo approccio ci consente di concentrare l’attenzione sui farmaci biologici senza perdere di vista la possibilità di sviluppare farmaci di sintesi di alta qualità.
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Crediamo che la scoperta di nuovi farmaci inizi da una profonda comprensione della biologia. Essa guida la scelta critica di quale sia il bersaglio terapeutico da perseguire e quale l’approccio farmacologico o il modello strutturale che, con più probabilità, ottimizzi l’efficacia e la sicurezza di un farmaco.

Amgen vanta uno dei più ampi ventagli di molecole del settore: può contare, infatti, su molecole di sintesi chimica; su molecole di dimensione intermedia, come i peptidi e sulle molecole biologiche che sono di grandi dimensioni, quali gli anticorpi o altri tipi di proteine terapeutiche. Il portafoglio prodotti e la pipeline di Amgen includono anche nuove entità molecolari, come ad esempio gli anticorpi peptidici, gli anticorpi Bite® e le altre molecole bispecifiche, gli anticorpi farmaco coniugati e l’immunoterapia oncolitica.

Inoltre, Amgen ha integrato questa vasta piattaforma in un'unica struttura che lavora alla scoperta di nuovi farmaci, eliminando il lavoro per compartimenti stagni e favorendo la collaborazione tra scienziati che studiano le piccole, medie e grandi molecole. Ciò ha stimolato il lavoro di squadra e una fertilizzazione incrociata delle conoscenze. L’obiettivo rimane quello di farsi guidare dalla biologia nella fase di scoperta, eliminando però quell’approccio a gruppi autonomi che guardano a una singola entità molecolare.

Quando esiste più di una scelta fra molecole promettenti, Amgen può contare su una profonda esperienza nello sviluppo e nella produzione di farmaci biologici, che tendono ad avere maggiori probabilità di successo in fase di sviluppo clinico. Tuttavia, si stima che circa i due terzi dei bersagli farmacologici non siano accessibili con molecole di grandi dimensioni, per cui manteniamo una forte esperienza anche nella scoperta e nello sviluppo di farmaci di sintesi chimica.

L'ottimizzazione degli investimenti attraverso l'efficienza operativa:

  • Costruiamo una cultura basata sul miglioramento continuo che garantisca un maggior tasso di successo, tempi di ciclo più rapidi e costi ridotti.
  • Vogliamo ottenere una significativa riduzione dei costi di sperimentazione clinica entro il 2018 offrendo tempi di ciclo più veloci e una maggiore qualità.
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Oltre a garantire che le scelte di investimento si basino su una scienza all’avanguardia, Amgen sta riprogettando i propri processi per operare in modo più efficiente. Questo sforzo costante mira a migliorare le percentuali di successo e i tempi di ciclo, riducendo contemporaneamente i costi. Ciò permette all’Azienda di offrire un numero sempre maggiore di nuovi farmaci ottimizzando gli investimenti in R&S.

Nel perseguire questo obiettivo, Amgen costruisce, giorno dopo giorno, una cultura basata sul miglioramento continuo, sostenuta da una serie di azioni volte ad aumentare la produttività complessiva. Per esempio ha:

  • snellito il proprio portafoglio di progetti eliminando i programmi di ricerca che avevano minori probabilità di offrire ai pazienti vantaggi significativi rispetto ad altri trattamenti disponibili.
  • ridotto il costo e la complessità della rete di centri, concentrando i ricercatori nei siti di ricerca di Cambridge (Massachusetts) e South San Francisco (California).
  • diminuito il tempo necessario per far arrivare gli anticorpi monoclonali alla fase di sviluppo clinico portandolo a quasi un anno grazie all’approccio fast-to-patients.

Amgen sta anche progettando programmi più snelli di sperimentazione clinica attraverso protocolli semplificati, monitoraggio centralizzato dei centri clinici, controllo della qualità basato sui rischi e attenta gestione delle forniture. Riteniamo che entro il 2018 questi sforzi e gli altri miglioramenti di processo avranno ridotto in modo significativo il costo degli studi clinici e la durata media di altri sei mesi.