Un approccio innovativo alla R&S
L’obiettivo prioritario dell’impegno di Amgen al servizio dei pazienti è quello di rendere disponibili terapie biotecnologiche innovative ed efficaci nel più breve tempo possibile. Per raggiungerlo, l’azienda adotta un approccio avanzato nel settore della Ricerca & Sviluppo, in grado di assicurare un elevato livello di efficienza alle diverse fasi del processo. Questo si sviluppa sostanzialmente in tre tappe fondamentali. Il punto di partenza è l’identificazione del target genetico, quindi si procede alla ricerca della terapia mirata per quello specifico target, selezionandola all’interno di un’ampia gamma di drug modalities, per arrivare infine alla fase di sviluppo clinico. Ognuna di queste tappe presenta a sua volta caratteristiche che rendono unico e peculiare l’approccio di Amgen già nella fase della ricerca.
Alla scoperta dei geni mutanti
Il primo momento dell’intero processo, quello relativo all’identificazione del target genetico, è legato alla genomica. È la disciplina, nata a partire dai primi anni Ottanta, che si occupa della struttura, del contenuto, della funzione e dell’evoluzione del genoma, grazie alla quale si possono individuare specifiche mutazioni genetiche associate a gravi patologie: il punto di partenza per sviluppare soluzioni terapeutiche sempre più precise e avanzate che rappresentano il futuro del settore farmaceutico.
Perché investire nelle banche dati genetiche
Per rendere il più possibile efficiente ed efficace il processo di analisi e validazione dei dati genetici è necessario disporre del maggior numero possibile di informazioni relative a questi ultimi. Ecco perché Amgen si è assicurata la possibilità di avvalersi di alcune delle più ampie banche dati genetiche del mondo. Va in questa direzione l’acquisizione di deCODE Genetics, azienda islandese leader mondiale nello studio della genetica umana. Amgen ha così potuto usufruire di un database unico e omogeneo di informazioni genetiche sulla popolazione islandese, una chiave di volta per l’identificazione dei molteplici fattori di rischio di determinate patologie. Altrettanto importanti sono le collaborazioni avviate con UK BioBank, struttura impegnata a sequenziare 500mila genomi diversi per creare uno di più grandi database genetici di sempre, e con Intermountain Healthcare, che sta portando avanti il più grande studio di mappatura del DNA compiuto fino a oggi negli Stati Uniti.
Genetica più biologia cellulare per arrivare all’ingegneria molecolare
Dopo aver individuato il target, si tratta di comprendere come intervenire sulla struttura stessa delle molecole per lo sviluppo di farmaci innovativi. In questa fase, oltre alle competenze in genetica sono fondamentali quelle in biologia cellulare, grazie alle quali Amgen è fin dalla sua nascita in grado di esplorare le potenziali risposte che l’organismo umano è in grado di sviluppare di fronte all’aggressione della malattia. L’integrazione tra genetica e biologia cellulare permette quindi ai ricercatori Amgen di trasformare le conoscenze acquisite in terapie avanzate, spesso rivoluzionarie, grazie a metodologie e tecniche sempre più all’avanguardia.
I bersagli multipli
Uno degli ultimi esempi, in grado di aprire una nuova era nella ricerca farmacologica, è quello rappresentato dalle Induced Proximity Platform (Ipp). Si tratta di una tecnologia all’avanguardia in grado di progettare molecole ‘multispecifiche’ o ‘multitarget’ che, a differenza dei farmaci convenzionali, attaccano su più fronti, agendo come intermediari molecolari: da un lato si legano alla proteina bersaglio che causa della patologia, dall’altro attivano la cellula o l’enzima che può innescare una risposta biologica.
Generazione BiTE
Grazie alle piattaforme IPP Amgen ha già potuto sviluppare soluzioni terapeutiche rivoluzionarie, come gli anticorpi monoclonali bispecifici BiTE, tra le più promettenti innovazioni degli ultimi anni in oncologia, in grado di legare da una parte le cellule T del sistema immunitario e dall’altra le cellule B maligne. Un anticorpo BiTE è stato già approvato in Europa per il trattamento della Leucemia Linfoblastica Acuta, ma l’esplorazione delle potenzialità di questa tecnologia è solo agli inizi in altre condizioni patologiche.
Sviluppo clinico, i nuovi modelli
Anche nella progettazione e realizzazione degli studi clinici, tappa conclusiva del processo di R&S, Amgen adotta un approccio assolutamente innovativo con l’obiettivo di renderli più efficaci, più veloci e allo stesso tempo meno costosi, grazie all’utilizzo di nuovi modelli metodologici. È il caso degli studi adattivi, che oggi sono utilizzati in più della metà dei trial Amgen, e che permettono di monitorare i dati mentre vengono generati, modificando il protocollo in base alle evidenze ottenute, per esempio aumentando le dimensioni o la durata della sperimentazione, così da comprendere l’impatto reale del farmaco nel corso del suo ciclo di sviluppo.
Un altro approccio adottato da Amgen, in linea con i più moderni sviluppi di nuovi trend di analisi e di ricerca, riguarda infine la raccolta e l’analisi dei Real World Data, cioè delle informazioni relative ai pazienti trattati nella pratica clinica. Un ambito nel quale è stata realizzata una piattaforma capace di raccogliere i dati di oltre 150 milioni di pazienti, fondamentali per identificare quali sono le tipologie di pazienti non ancora raggiunti dalle corrette terapie così da una migliorare sempre più il loro percorso di cura
Per approfondire, vai sul sito https://www.amgenscience.com/.