Negli anni Amgen ha rafforzato la propria vocazione innovativa che la caratterizza da quando è nata, oltre 40 anni fa. Oggi si avvale infatti di un ecosistema di Ricerca e Sviluppo all’avanguardia che si basa sulle più avanzate piattaforme tecnologiche e per realizzare terapie che oggi non riusciamo neanche ad immaginare. Un viaggio nel futuro della ricerca farmaceutica reso possibile anche da un’attenta politica di partnership e acquisizioni, fondamentale per vincere le grandi sfide che oggi rappresentano ancora un ostacolo per le terapie biologiche del futuro.
Una di queste sfide è quella della cosiddetta ’undruggability’, ovvero la capacità di una molecola di “agganciarsi” alla proteina target per bloccare la malattia.
Infatti molte proteine target non hanno ‘fessure’ o ‘maniglie’ che permettono al farmaco di legarsi oppure si trovano in tessuti oggi non raggiungibili. In questi casi gli ultimi sviluppi della ricerca hanno portato a creare soluzioni terapeutiche in grado di agire a monte, regolando cioè l’azione dell’RNA, quel filamento che dà vita alla proteina bersaglio all’origine della patologia.
Nasce da qui l’avvio della collaborazione tra Amgen e la biofarmaceutica Arrakis Therapeutics, che dispone di una piattaforma per isolare molecole che si legano con elevata specificità e potenza all’RNA. Poiché Amgen è in grado di sviluppare molecole che si legano al meccanismo cellulare che distrugge l’RNA, questa partnership permetterà di unire le rispettive tecnologie per creare nuovi agenti multispecifici che degradano l’RNA in modo estremamente mirato.
Quali sono i vantaggi? Il meccanismo è quello alla base del funzionamento dei siRNA (classe di molecole di RNA a doppio filamento in grado di svolgere numerosi ruoli biologici) con la differenza che le molecole multispecifiche possono essere prodotte come small molecule, cioè più stabili e adatte all’uso orale. Queste molecole possono agire in qualsiasi parte del corpo: bloccando a monte l’origine della proteina, non è necessario studiare una terapia che si debba adattare alla sua struttura, dalla sua funzione o anche dalla sua posizione nel corpo.
Cinque i programmi iniziali previsti dall’accordo, che prevede l’opzione di includere programmi aggiuntivi.,
“La degradazione mirata dell’RNA è un’area di straordinario interesse che sta allargando sempre di più i confini dello sviluppo di farmaci”, ha affermato Raymond Deshaies, vicepresidente senior Global Research di Amgen. “La collaborazione con Arrakis unisce le competenze di induzione di prossimità di Amgen nella scoperta di molecole multispecifiche alla piattaforma d’avanguardia di Arrakis per prevedere le strutture dell’RNA e identificare così le piccole molecole che si legano ad esse. In questo modo si ampliano in modo significativo le possibilità di colpire i difficili bersagli proteici considerati finora inespugnabili.”
