Biotech dalla A alla Z
1980. La Corte suprema degli Stati Uniti emette una sentenza storica incentrata sul brevetto di un batterio che si nutriva di chiazze di petrolio, bonificando così le acque marine. Questo confermava la possibilità di produrre e brevettare un batterio geneticamente modificato, ovvero una cui parte del patrimonio genetico fosse stato trattato con tecniche di ingegneria genetica. Una sentenza “spartiacque” che ha, di fatto, aperto la porta alla nascita della moderna ricerca biotecnologica.
Per secoli la medicina si è infatti basata principalmente sulla biochimica – ossia la branca della biologia e della chimica che studia le reazioni chimiche complesse che danno origine alla vita – per creare dei trattamenti terapeutici.
Tuttavia, da qualche decennio, siamo di fatto entrati in quello che è stato definito il “biosecolo”: un’epoca in cui i farmaci di sintesi chimica hanno cominciato a lasciare spazio a nuovi farmaci biotecnologici basati sulla conoscenza profonda dei meccanismi biologici della vita e della struttura molecolare.
Sviluppati grazie all’utilizzo di tecniche e metodologie scientifiche legate allo studio del Dna, questi farmaci contengono un principio attivo costituito o derivato da un organismo vivente e mimano le sostanze prodotte dal corpo umano quali enzimi, insulina e anticorpi.
Amgen è un precursore: da quarant’anni ormai è uno dei maggiori protagonisti in quest’ambito. Grazie a tecnologie all’avanguardia è riuscita infatti a proporre ai pazienti di tutto il mondo soluzioni innovative per il trattamento di alcune patologie. Si tratta di un approccio scientifico completamente nuovo che ha cambiato il volto della medicina e segna il punto di arrivo, per ora, di un’evoluzione contrassegnata da diverse tappe fondamentali.
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A
A come anticorpi monoclonali
Gli anticorpi sono prodotti in risposta a specifiche molecole (dette antigeni) riconosciute come estranee dal sistema immunitario dell’organismo ospite. I tipi di anticorpi che si possono formare sono molti, e le cellule deputate alla loro formazione (plasmacellule) producono un tipo di anticorpo con una singola specificità (monoclonale). Nel tempo la produzione degli anticorpi monoclonali si otteneva fondendo insieme una plasmacellula e una linea cellulare di mieloma (ottenendo un ibridoma), cioè una cellula che produce lo stesso tipo di anticorpo in continuazione, che è definito anticorpo monoclonale. Attualmente grazie alla tecnica del DNA ricombinante è possibile produrre gli anticorpi monoclonali in laboratorio con un approccio semplice ed efficiente (da cellule del sistema immunitario o da altri tipi di cellule). L'applicazione di questa innovazione biotecnologica consente di produrre un'adeguata quantità di anticorpi tutti uguali tra di loro in modo da poterli usare come farmaci, definendo così in parte il campo di applicazione dell'immunoterapia. Cioè l'uso di anticorpi monoclonali purificati per sconfiggere le malattie. L'ambito di principale applicazione degli anticorpi monoclonali è l'oncologia ma anche, la cardiologia, l’osteoporosi e molte altre aree terapeutiche. Una speranza importante per i pazienti con patologie croniche gravi e invasive, che oggi, grazie all’impiego di questi farmaci, possono contare su una migliore qualità di vita e sulla possibilità, in alcuni casi, di sconfiggere la malattia.
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B
B come Biotecnologie
Per biotecnologia in campo medico si intende la possibilità di intervenire, grazie alle più moderne tecniche di biologia cellulare e di ingegneria genetica, sul nostro DNA, decodificandolo e ponendo le basi per lo sviluppo di nuovi farmaci. Caratteristica fondamentale di queste innovative opzioni terapeutiche è quella di contenere un principio attivo derivato da processi biotecnologici in grado di agire direttamente sulle cellule responsabili di una particolare patologia. Una nuova era della ricerca scientifica che rende possibile offrire ai pazienti una medicina “personalizzata” sempre più efficace.
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D come DNA
La parola "doppia elica" ci fa pensare al DNA: ma com’è fatta e a cosa serve questa preziosa molecola? Immaginiamo una scala a chiocciola dove i pioli sono le lettere con cui è scritto il codice genetico: dal colore degli occhi a quello dei capelli, fino alle malattie verso cui siamo predisposti. I corrimani sono strutture chimiche che imprimono la rotazione "a elica" e servono per trasferire le informazioni da cellula a cellula. L’ipotesi che il DNA si disponga nello spazio a formare una “doppia elica” si deve a James Watson e Francis Crick che, nel 1953, ebbero questa intuizione utilizzando i risultati degli esperimenti ai raggi X di Rosalind Franklin. Una decina di anni dopo, nel 1962, ai due ricercatori fu assegnato il Nobel per la medicina.
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F come Franklin. La donna che ha dato forma al DNA
Nel 2020 ricorre il centenario della nascita di Rosalind E. Franklin, la scienziata chimica e biochimica che per prima ha individuato le caratteristiche strutturali del DNA. Grazie alla diffrazione dei raggi X, Rosalind E. Franklin riuscì a ottenere “la foto più importante della storia del DNA” che ne mostrava la forma a doppia elica. Malgrado questa scoperta le fosse stata sottratta dai colleghi dell'epoca, la storia le ha riconosciuto i meriti di questo traguardo scientifico. Rosalind E. Franklin è stata una precorritrice dell'impegno e del contributo delle donne nel mondo della ricerca scientifica. Quella ricerca che è alla base delle biotecnologie e del mondo Amgen.
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K come Karl Ereky. L’uomo che diede un nuovo nome alle scienze della vita.
Karl Ereky è l’ingegnere ungherese che nel 1919 ha definito l’impiego delle tecniche applicate dell'ingegneria genetica e della biologia molecolare per la produzione di principi attivi grazie all’utilizzo di organismi viventi, in una parola: biotecnologie. Oggi la scienza della vita cresce, si evolve e segna il passo di importanti innovazioni per migliorare la salute.
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L come Luce
La luce segna una vera rivoluzione biotecnologica nella ricerca biomedica. Come? Grazie alla Digital Cell Biology, una nuova nanotecnologia scoperta da Berkeley Lights e utilizzata da Amgen: si tratta di un chip grande come la metà di una carta di credito che permette di lavorare esattamente come in un laboratorio. Con la differenza che la Digital Cell Biology opera in nanoscala, proprio grazie alla luce capace di manipolare centinaia, migliaia di cellule in contemporanea.
Per lo sviluppo di un farmaco biotecnologico è infatti necessario studiare e agire sulle cellule e sulle loro strutture piccole e complesse: l’applicazione di questa tecnologia, che sfrutta “pinzette optoelettroniche", permette di lavorare su oggetti microscopici proprio come le componenti cellulari. Non solo: consente di maneggiare e modificare le singole cellule senza danneggiarle.
Una svolta senza precedenti nella biologia cellulare e per la ricerca farmacologica. Sarà infatti possibile per gli scienziati in poche ore o pochi giorni raccogliere dati, scoprire anticorpi e individuare rapidamente particolari tipologie di cellule, fino al limite di una su un milione, in modo da sviluppare farmaci innovativi.
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M come Medicina Personalizzata
La Medicina Personalizzata studia i dati dei patrimoni genetici individuali con l’obiettivo di modellare l’intero percorso terapeutico sulla base delle caratteristiche di un gruppo omogeneo di persone o addirittura del singolo paziente: una prospettiva che, grazie alla conoscenza approfondita del genoma umano, si fa ogni giorno più concreta. È una nuova, promettente frontiera che Amgen è impegnata a esplorare, mettendo a frutto le sue competenze nella ricerca biotecnologica più avanzata.
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T come T-cell
Le cellule T (T-cell) sono un tipo di globuli bianchi appartenenti alla famiglia dei linfociti. La loro capacità di riconoscere e attaccare cellule anomale o microorganismi patogeni le mette al centro della più avanzata ricerca scientifica nel campo dell’immuno-oncologia, in cui Amgen è in prima linea con la piattaforma BiTE®. Questa tecnologia all’avanguardia è in grado di potenziare l’azione delle T-cell per combattere le cellule neoplastiche. Si tratta di anticorpi a doppio bersaglio, che permettono alle cellule T di avvicinarsi alle cellule tumorali maligne, riconoscerle e distruggerle. Un’innovazione senza precedenti in oncologia che offre nuove speranze ai pazienti.
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