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Ricerca sul mieloma multiplo: una storia di serendipity scientifica

Come l’incontro casuale tra due scienziati negli anni ’90 ha portato allo sviluppo di terapie innovative per il trattamento del mieloma multiplo

Negli ultimi 20 anni le terapie per il mieloma multiplo hanno fatto molta strada, con l’introduzione di trattamenti che hanno incrementato in modo significativo l’aspettativa di vita per i pazienti a cui viene diagnosticata questa neoplasia delle cellule ematiche. Nella difficile battaglia per migliorare la gestione di una patologia per la quale non esistono terapie risolutive, Amgen è da tempo in prima linea.

Lo è anche grazie a un evento “fortuito”, che risale agli anni ’90.

All’epoca Ray Deshaies, oggi vicepresidente senior della Global Research di Amgen, era ricercatore presso il California Institute of Technology. Il suo lavoro era incentrato sullo studio dei lieviti e non aveva nulla a che fare con possibili applicazioni mediche.

Durante un congresso però, Deshaies conobbe per caso Craig Crews, ricercatore all’università di Yale.

Chiacchierando, scoprirono come molti aspetti delle rispettive sfere di ricerca potevano combinarsi per dare vita a qualcosa di nuovo.

“Avevamo in comune questa idea di lavorare sulle PROTAC (Proteolysis targeting chimera), che successivamente sono diventate molto popolari”, racconta Deshaies. “Io stavo studiando il proteasoma, un complesso proteico che partecipa al processo di degradazione delle proteine, e Craig aveva appena scoperto una molecola che era proprio un inibitore del proteasoma. Ci siamo resi conto che avremmo potuto mettere insieme le cose su cui stavamo lavorando e creare una nostra azienda.”

Nasce così Proteolix, piccola società biotech interamente dedicata allo sviluppo di inibitori del proteasoma per uso farmaceutico. Si tratta di molecole che bloccano l’azione di un complesso multiproteico presente all'interno delle cellule viventi, il proteasoma appunto, che svolge una funzione di “smaltimento dei rifiuti”, sminuzzando le proteine ​​che devono essere eliminate.

Dagli studi è emerso come il blocco dei proteasomi nei pazienti con mieloma multiplo possa generare un accumulo di proteine ​​che, in alcuni soggetti, riescono a distruggere le cellule tumorali. Partendo da queste promettenti potenzialità terapeutiche è stato avviato un percorso destinato a innovare profondamente il trattamento di questa patologia; un percorso che non si è mai interrotto e che prosegue ancora adesso, con farmaci di seconda e terza generazione.

Proteolix, attraverso acquisizioni successive, è entrata a far parte del mondo Amgen, e Deshaies dal 2017 è ai vertici della ricerca dell’azienda a livello globale.

“Quando abbiamo iniziato, Craig e io eravamo giovani, inesperti e fiduciosi sul fatto che il nostro lavoro avrebbe portato a qualcosa di veramente importante, ma eravamo anche consapevoli delle enormi sfide legate allo sviluppo di farmaci”, ricorda Deshaies.

“L’aspetto più gratificante del nostro lavoro è ascoltare le storie dei pazienti, che hanno potuto trascorrere più tempo con le loro famiglie”, conclude. “Ci sono ancora enormi ostacoli, ma abbiamo fatto molti passi avanti nel mieloma multiplo e il futuro sembra essere luminoso”.